Disease 指定難病

疾患数 : 348 - 臨床試験総数 : 43,690 / 薬物総数 : 27,527 - ( DrugBank : 2,441 ) / 標的遺伝子総数 : 714 - 標的パスウェイ総数 : 315

告示 番号	疾患名 ［疾患群］	臨床試験数  |  Phase 1 / 2 / 3 / 4	薬物数 [ DrugBank ]	標的遺伝子数  |  パスウェイ数	国内患者数 R6年度医療費受給者証所持者数（修正版）
66	IgＡ腎症 [腎] 💬 "IgA nephropathy", "IgA nephritis", "Berger disease", "IgA-IgG nephropathy", "Glomerulonephritis" 66. IgＡ腎症 × [腎] 腎・泌尿器疾患	407 trials    | 21 / 129 / 123 / 43 💬 66. IgＡ腎症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	342 drugs   [ 73 drugs ]	40 genes   |  146 pathways	15,355人 年齢分布💬 66. IgＡ腎症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 101 20-29 1,251 30-39 2,078 40-49 3,261 50-59 3,802 60-69 2,608 70-74 1,067 75- 1,187
67	多発性嚢胞腎 [腎] 💬 "Polycystic kidney disease", "PKD", "PCKD", "Polycystic kidney", "Autosomal dominant polycystic kidney disease", "Autosomal dominant PKD", "ADPKD", "Autosomal recessive polycystic kidney disease", "Autosomal recessive PKD", "ARPKD" 67. 多発性嚢胞腎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	251 trials    | 23 / 78 / 100 / 15 💬 67. 多発性嚢胞腎 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	278 drugs   [ 69 drugs ]	97 genes   |  182 pathways	13,912人 年齢分布💬 67. 多発性嚢胞腎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 5 20-29 187 30-39 1,088 40-49 3,118 50-59 4,379 60-69 2,895 70-74 1,059 75- 1,181
109	非典型溶血性尿毒症症候群 [腎] 💬 "Atypical hemolytic uremic syndrome", "Atypical HUS", "aHUS" 109. 非典型溶血性尿毒症症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	130 trials    | 0 / 32 / 49 / 6 💬 109. 非典型溶血性尿毒症症候群 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	44 drugs   [ 5 drugs ]	2 genes   |  11 pathways	112人 年齢分布💬 109. 非典型溶血性尿毒症症候群 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 2 20-29 15 30-39 21 40-49 22 50-59 20 60-69 14 70-74 7 75- 11
218	アルポート症候群 [腎] 💬 "Alport syndrome", "Glomerulonephritis" 218. アルポート症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	47 trials    | 3 / 21 / 9 / 3 💬 218. アルポート症候群 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	49 drugs   [ 23 drugs ]	8 genes   |  46 pathways	326人 年齢分布💬 218. アルポート症候群 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 86 30-39 46 40-49 65 50-59 67 60-69 48 70-74 9 75- 5
219	ギャロウェイ・モワト症候群 [腎] 💬 "Galloway-Mowat syndrome" 219. ギャロウェイ・モワト症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	-	-	-	2人 年齢分布💬 219. ギャロウェイ・モワト症候群 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 2 30-39 - 40-49 - 50-59 - 60-69 - 70-74 - 75- -
220	急速進行性糸球体腎炎 [腎] 💬 "Rapidly progressive glomerulonephritis", "RPGN", "Necrotizing crescentic glomerulonephritis", "NCGN", "Glomerulonephritis" 220. 急速進行性糸球体腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	-	-	-	1,440人 年齢分布💬 220. 急速進行性糸球体腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 24 30-39 18 40-49 39 50-59 121 60-69 216 70-74 250 75- 771
221	抗糸球体基底膜腎炎 [腎] 💬 "Anti-glomerular basement membrane disease", "Goodpasture syndrome", "Glomerulonephritis" 221. 抗糸球体基底膜腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	9 trials    | 0 / 3 / 1 / 0 💬 221. 抗糸球体基底膜腎炎 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	12 drugs   [ 4 drugs ]	2 genes   |  22 pathways	458人 年齢分布💬 221. 抗糸球体基底膜腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 10 30-39 11 40-49 16 50-59 58 60-69 83 70-74 78 75- 201
222	一次性ネフローゼ症候群 [腎] 💬 "Primary nephrotic syndrome", "Nephrotic syndrome", "Glomerulonephritis", "Minimal change nephrotic syndrome", "MCNS", "Membranous nephropathy", "Focal segmental glomerulosclerosis", "FSGS", "Crescentic glomerulonephritis", "CGN", "CrGN", "Endocapillary proliferative glomerulonephritis" 222. 一次性ネフローゼ症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	576 trials    | 44 / 151 / 117 / 86 💬 222. 一次性ネフローゼ症候群 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	519 drugs   [ 130 drugs ]	108 genes   |  219 pathways	14,333人 年齢分布💬 222. 一次性ネフローゼ症候群 × 年齢 患者数 0-9 2 10-19 70 20-29 1,819 30-39 1,561 40-49 1,848 50-59 2,318 60-69 2,227 70-74 1,492 75- 2,996
223	一次性膜性増殖性糸球体腎炎 [腎] 💬 "Primary membranoproliferative glomerulonephritis", "Primary MPGN", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I", "Primary MPGN I", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type III", "Primary MPGN III", "Membranoproliferative glomerulonephritis", "Glomerulonephritis", "C3 glomerulonephritis", "C3 glomerulopathy", "IC-MPGN", "MPGN" 223. 一次性膜性増殖性糸球体腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	243 trials    | 8 / 62 / 49 / 17 💬 223. 一次性膜性増殖性糸球体腎炎 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	296 drugs   [ 84 drugs ]	46 genes   |  169 pathways	440人 年齢分布💬 223. 一次性膜性増殖性糸球体腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 3 20-29 74 30-39 42 40-49 44 50-59 77 60-69 72 70-74 45 75- 83
224	紫斑病性腎炎 [腎] 💬 "Purpura nephritis", "Henoch-Schönlein purpura nephritis", "HSPN" 224. 紫斑病性腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	19 trials    | 1 / 3 / 1 / 5 💬 224. 紫斑病性腎炎 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	42 drugs   [ 19 drugs ]	16 genes   |  64 pathways	1,237人 年齢分布💬 224. 紫斑病性腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 9 20-29 160 30-39 128 40-49 214 50-59 200 60-69 190 70-74 105 75- 231
225	先天性腎性尿崩症 [腎] 💬 "Congenital nephrogenic diabetes insipidus", "Hereditary nephrogenic diabetes insipidus", "Nephrogenic diabetes insipidus" 225. 先天性腎性尿崩症 × [腎] 腎・泌尿器疾患	19 trials    | 3 / 5 / 0 / 2 💬 225. 先天性腎性尿崩症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	56 drugs   [ 21 drugs ]	33 genes   |  67 pathways	59人 年齢分布💬 225. 先天性腎性尿崩症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 2 20-29 27 30-39 10 40-49 8 50-59 5 60-69 4 70-74 1 75- 2
226	間質性膀胱炎（ハンナ型） [腎] 💬 "Interstitial cystitis with Hunners ulcer", "Interstitial cystitis" 226. 間質性膀胱炎（ハンナ型） × [腎] 腎・泌尿器疾患	177 trials    | 15 / 67 / 28 / 9 💬 226. 間質性膀胱炎（ハンナ型） × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	208 drugs   [ 60 drugs ]	87 genes   |  148 pathways	1,161人 年齢分布💬 226. 間質性膀胱炎（ハンナ型） × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 12 30-39 24 40-49 80 50-59 169 60-69 279 70-74 187 75- 410
315	ネイルパテラ症候群（爪膝蓋骨症候群）/ＬＭＸ１Ｂ関連腎症 [腎] 💬 "Nail-Patella syndrome", "LMX1B-associated nephropathy" 315. ネイルパテラ症候群（爪膝蓋骨症候群）/ＬＭＸ１Ｂ関連腎症 × [腎] 腎・泌尿器疾患	-	-	-	10人 年齢分布💬 315. ネイルパテラ症候群（爪膝蓋骨症候群）/ＬＭＸ１Ｂ関連腎症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 2 30-39 1 40-49 1 50-59 3 60-69 3 70-74 - 75- -
335	ネフロン癆 [腎] 💬 "Nephronophthisis", "NPHP", "NPH" 335. ネフロン癆 × [腎] 腎・泌尿器疾患	2 trials    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 335. ネフロン癆 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	3 drugs   [ - ]	-	27人 年齢分布💬 335. ネフロン癆 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 23 30-39 2 40-49 1 50-59 - 60-69 - 70-74 - 75- -