2. 筋萎縮性側索硬化症 Disease details / Clinical trials / Drug dev / DR info
臨床試験数 : 786 / 薬物数 : 550 - (DrugBank : 182) / 標的遺伝子数 : 170 - 標的パスウェイ数 : 232
筋萎縮性側索硬化症との間でDrug repositioning (DR)の起きやすい難病（Sakate and Kimura 2021）です。 丸の大きさは薬物数、線の太さはスコア（DRの起きやすさ）を表します。
| 告示番号 | 疾患名（スコア順） | スコア |
|---|---|---|
| 2 | 筋萎縮性側索硬化症 | - |
| 13 | 多発性硬化症／視神経脊髄炎 | 116.536 |
| 6 | パーキンソン病 | 85.629 |
| 96 | クローン病 | 75.223 |
| 46 | 悪性関節リウマチ | 69.225 |
| 156 | レット症候群 | 60.189 |
| 8 | ハンチントン病 | 53.019 |
| 5 | 進行性核上性麻痺 | 52.309 |
| 97 | 潰瘍性大腸炎 | 51.216 |
| 206 | 脆弱Ｘ症候群 | 42.572 |
| 17 | 多系統萎縮症 | 42.107 |
| 3 | 脊髄性筋萎縮症 | 38.440 |
| 140 | ドラベ症候群 | 38.032 |
| 21 | ミトコンドリア病 | 37.014 |
| 144 | レノックス・ガストー症候群 | 35.902 |
| 65 | 原発性免疫不全症候群 | 34.238 |
| 34 | 神経線維腫症 | 32.488 |
| 70 | 広範脊柱管狭窄症 | 30.457 |
| 18 | 脊髄小脳変性症（多系統萎縮症を除く。） | 30.307 |
| 85 | 特発性間質性肺炎 | 29.059 |
| 193 | プラダー・ウィリ症候群 | 27.628 |
| 226 | 間質性膀胱炎（ハンナ型） | 27.220 |
| 36 | 表皮水疱症 | 27.035 |
| 49 | 全身性エリテマトーデス | 26.925 |
| 299 | 嚢胞性線維症 | 25.195 |
| 113 | 筋ジストロフィー | 24.903 |
| 158 | 結節性硬化症 | 24.867 |
| 26 | HTLV-1関連脊髄症 | 24.786 |
| 51 | 全身性強皮症 | 24.006 |
| 86 | 肺動脈性肺高血圧症 | 23.588 |
| 145 | ウエスト症候群 | 23.417 |
| 98 | 好酸球性消化管疾患 | 23.355 |
| 22 | もやもや病 | 22.711 |
| 201 | アンジェルマン症候群 | 22.000 |
| 205 | 脆弱Ｘ症候群関連疾患 | 21.406 |
| 127 | 前頭側頭葉変性症 | 20.967 |
| 28 | 全身性アミロイドーシス | 20.774 |
| 231 | α1−アンチトリプシン欠乏症 | 20.325 |
| 84 | サルコイドーシス | 20.032 |
| 78 | 下垂体前葉機能低下症 | 18.206 |
| 298 | 遺伝性膵炎 | 18.082 |
| 107 | 若年性特発性関節炎 | 17.181 |
| 56 | ベーチェット病 | 17.116 |
| 152 | PCDH19関連症候群 | 16.000 |
| 42 | 結節性多発動脈炎 | 15.921 |
| 296 | 胆道閉鎖症 | 15.504 |
| 331 | 特発性多中心性キャッスルマン病 | 15.053 |
| 90 | 網膜色素変性症 | 14.535 |
| 63 | 免疫性血小板減少症 | 14.363 |
| 75 | クッシング病 | 14.151 |
| 203 | 22q11.2欠失症候群 | 14.000 |
| 53 | シェーグレン症候群 | 13.346 |
| 222 | 一次性ネフローゼ症候群 | 13.337 |
| 272 | 進行性骨化性線維異形成症 | 13.041 |
| 4 | 原発性側索硬化症 | 12.118 |
| 38 | スティーヴンス・ジョンソン症候群 | 11.398 |
| 62 | 発作性夜間ヘモグロビン尿症 | 11.088 |
| 58 | 肥大型心筋症 | 10.630 |
| 254 | ポルフィリン症 | 10.616 |
| 265 | 脂肪萎縮症 | 10.419 |
| 266 | 家族性地中海熱 | 10.405 |
| 11 | 重症筋無力症 | 10.181 |
| 149 | 片側痙攣・片麻痺・てんかん症候群 | 10.172 |
| 93 | 原発性胆汁性胆管炎 | 10.172 |
| 256 | 筋型糖原病 | 10.081 |
| 1 | 球脊髄性筋萎縮症 | 10.000 |
| 283 | 後天性赤芽球癆 | 9.662 |
| 155 | ランドウ・クレフナー症候群 | 9.495 |
| 50 | 皮膚筋炎／多発性筋炎 | 8.789 |
| 210 | 単心室症 | 8.744 |
| 162 | 類天疱瘡（後天性表皮水疱症を含む。） | 8.524 |
| 164 | 眼皮膚白皮症 | 8.317 |
| 215 | ファロー四徴症 | 8.279 |
| 285 | ファンコニ貧血 | 8.154 |
| 66 | IgA腎症 | 8.122 |
| 35 | 天疱瘡 | 8.084 |
| 95 | 自己免疫性肝炎 | 7.887 |
| 89 | リンパ脈管筋腫症 | 7.808 |
| 39 | 中毒性表皮壊死症 | 7.449 |
| 233 | ウォルフラム症候群 | 7.449 |
| 19 | ライソゾーム病 | 7.449 |
| 280 | 巨大動静脈奇形（頚部顔面又は四肢病変） | 7.309 |
| 61 | 自己免疫性溶血性貧血 | 7.232 |
| 7 | 大脳皮質基底核変性症 | 7.152 |
| 60 | 再生不良性貧血 | 7.017 |
| 102 | ルビンシュタイン・テイビ症候群 | 7.000 |
| 284 | ダイアモンド・ブラックファン貧血 | 6.926 |
| 20 | 副腎白質ジストロフィー | 6.926 |
| 224 | 紫斑病性腎炎 | 6.860 |
| 236 | 偽性副甲状腺機能低下症 | 6.367 |
| 118 | 脊髄髄膜瘤 | 6.161 |
| 151 | ラスムッセン脳炎 | 6.000 |
| 45 | 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症 | 5.814 |
| 228 | 閉塞性細気管支炎 | 5.717 |
| 169 | メンケス病 | 5.508 |
| 170 | オクシピタル・ホーン症候群 | 5.508 |
| 74 | 下垂体性PRL分泌亢進症 | 5.269 |
| 302 | レーベル遺伝性視神経症 | 5.000 |
| 294 | 先天性横隔膜ヘルニア | 5.000 |
| 10 | シャルコー・マリー・トゥース病 | 4.558 |
| 269 | 化膿性無菌性関節炎・壊疽性膿皮症・アクネ症候群 | 4.440 |
| 55 | 再発性多発軟骨炎 | 4.202 |
| 234 | ペルオキシソーム病（副腎白質ジストロフィーを除く。） | 4.202 |
| 83 | アジソン病 | 4.191 |
| 76 | 下垂体性ゴナドトロピン分泌亢進症 | 4.191 |
| 64 | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 4.186 |
| 41 | 巨細胞性動脈炎 | 4.136 |
| 271 | 強直性脊椎炎 | 4.104 |
| 168 | エーラス・ダンロス症候群 | 4.070 |
| 57 | 特発性拡張型心筋症 | 4.070 |
| 309 | 進行性ミオクローヌスてんかん | 4.000 |
| 246 | メチルマロン酸血症 | 3.962 |
| 227 | オスラー病 | 3.808 |
| 160 | 先天性魚鱗癬 | 3.762 |
| 94 | 原発性硬化性胆管炎 | 3.584 |
| 40 | 高安動脈炎 | 3.541 |
| 300 | IgG4関連疾患 | 3.419 |
| 15 | 封入体筋炎 | 3.368 |
| 157 | スタージ・ウェーバー症候群 | 3.219 |
| 286 | 遺伝性鉄芽球性貧血 | 3.180 |
| 81 | 先天性副腎皮質酵素欠損症 | 3.105 |
| 279 | 巨大静脈奇形（頚部口腔咽頭びまん性病変） | 3.000 |
| 187 | 歌舞伎症候群 | 3.000 |
| 323 | 芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 | 3.000 |
| 288 | 自己免疫性後天性凝固因子欠乏症 | 2.896 |
| 43 | 顕微鏡的多発血管炎 | 2.691 |
| 274 | 骨形成不全症 | 2.691 |
| 67 | 多発性嚢胞腎 | 2.491 |
| 71 | 特発性大腿骨頭壊死症 | 2.263 |
| 212 | 三尖弁閉鎖症 | 2.047 |
| 77 | 下垂体性成長ホルモン分泌亢進症 | 2.000 |
| 282 | 先天性赤血球形成異常性貧血 | 2.000 |
| 307 | カナバン病 | 2.000 |
| 278 | 巨大リンパ管奇形（頚部顔面病変） | 1.821 |
| 16 | クロウ・深瀬症候群 | 1.821 |
| 211 | 左心低形成症候群 | 1.821 |
| 326 | 大理石骨病 | 1.662 |
| 47 | バージャー病 | 1.526 |
| 114 | 非ジストロフィー性ミオトニー症候群 | 1.494 |
| 14 | 慢性炎症性脱髄性多発神経炎／多巣性運動ニューロパチー | 1.395 |
| 225 | 先天性腎性尿崩症 | 1.367 |
| 37 | 膿疱性乾癬（汎発型） | 1.359 |
| 44 | 多発血管炎性肉芽腫症 | 1.301 |
| 301 | 黄斑ジストロフィー | 1.035 |
| 179 | ウィリアムズ症候群 | 1.035 |
| 87 | 肺静脈閉塞症／肺毛細血管腫症 | 1.012 |
| 106 | クリオピリン関連周期熱症候群 | 1.012 |
| 251 | 尿素サイクル異常症 | 1.012 |
| 137 | 限局性皮質異形成 | 1.000 |
| 192 | コケイン症候群 | 1.000 |
| 277 | リンパ管腫症／ゴーハム病 | 1.000 |
| 281 | クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群 | 1.000 |
| 111 | 先天性ミオパチー | 1.000 |
| 54 | 成人発症スチル病 | 1.000 |
| 191 | ウェルナー症候群 | 1.000 |
| 220 | 急速進行性糸球体腎炎 | 1.000 |
| 30 | 遠位型ミオパチー | 1.000 |