3. 脊髄性筋萎縮症 Disease details / Clinical trials / Drug dev / DR info

臨床試験数 : 297 / 薬物数 : 143 - (DrugBank : 32) / 標的遺伝子数 : 54 - 標的パスウェイ数 : 82

脊髄性筋萎縮症との間でDrug repositioning (DR)の起きやすい難病（Sakate and Kimura 2021）です。 丸の大きさは薬物数、線の太さはスコア（DRの起きやすさ）を表します。
告示番号疾患名（スコア順）スコア
3脊髄性筋萎縮症-
13多発性硬化症／視神経脊髄炎45.983
6パーキンソン病41.411
2筋萎縮性側索硬化症38.440
5進行性核上性麻痺37.572
206脆弱Ｘ症候群28.157
18脊髄小脳変性症（多系統萎縮症を除く。）26.997
17多系統萎縮症24.672
97潰瘍性大腸炎23.421
156レット症候群23.313
8ハンチントン病22.881
205脆弱Ｘ症候群関連疾患20.456
193プラダー・ウィリ症候群19.507
140ドラベ症候群18.671
144レノックス・ガストー症候群18.531
46悪性関節リウマチ17.926
70広範脊柱管狭窄症16.795
21ミトコンドリア病16.352
152PCDH19関連症候群16.000
96クローン病15.883
34神経線維腫症15.588
22もやもや病15.082
158結節性硬化症14.663
145ウエスト症候群14.038
20322q11.2欠失症候群14.000
231α1−アンチトリプシン欠乏症13.428
201アンジェルマン症候群12.954
296胆道閉鎖症11.958
272進行性骨化性線維異形成症11.704
298遺伝性膵炎11.181
155ランドウ・クレフナー症候群10.993
98好酸球性消化管疾患10.241
75クッシング病9.564
36表皮水疱症8.477
127前頭側頭葉変性症8.278
84サルコイドーシス7.847
102ルビンシュタイン・テイビ症候群7.000
85特発性間質性肺炎6.635
256筋型糖原病5.376
215ファロー四徴症5.264
4原発性側索硬化症5.068
12先天性筋無力症候群5.000
233ウォルフラム症候群4.791
65原発性免疫不全症候群4.606
113筋ジストロフィー4.605
78下垂体前葉機能低下症4.462
89リンパ脈管筋腫症4.019
222一次性ネフローゼ症候群3.217
49全身性エリテマトーデス3.124
11重症筋無力症3.023
331特発性多中心性キャッスルマン病2.960
26HTLV-1関連脊髄症2.638
14慢性炎症性脱髄性多発神経炎／多巣性運動ニューロパチー2.358
90網膜色素変性症2.317
251尿素サイクル異常症2.292
86肺動脈性肺高血圧症2.201
337ホモシスチン尿症2.000
76下垂体性ゴナドトロピン分泌亢進症1.585
1球脊髄性筋萎縮症1.019
299嚢胞性線維症1.012
111先天性ミオパチー1.000
191ウェルナー症候群1.000
220急速進行性糸球体腎炎1.000
30遠位型ミオパチー1.000