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Drug
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KEGG DRUG
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No.
KEGG DRUG
DrugBank
薬物名(臨床試験情報から抽出)
KEGG GENES
KEGG PATHWAY
指定難病告示番号
1
Ataluren
1. Ataluren
×
Name
Other Names
Ataluren
Ataluren (JAN/USAN/INN)
Translarna (TN)
アタルレン (JAN)
Ataluren (JAN/USAN/INN)
💬
(
Ataluren
(JAN/USAN/INN))
1件:
Ataluren
Ataluren
(
Ataluren
)
1件:
Ataluren
Ataluren
-
-
6件:
19
19
,
113
,
140
,
246
,
299
,
329
💬
1. Ataluren
×
告示番号
日本語名
英語名
19
ライソゾーム病;ゴーシェ病;ニーマン・ピック病A型、B型/酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症;ニーマン・ピック病A型、B型;ニーマン・ピック病;酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症;ニーマン・ピック病C型;GM1ガングリオシドーシス;GM2ガングリオシドーシス;テイ・サックス病;サンドホフ病;クラッベ病;異染性白質ジストロフィー;マルチプルサルファターゼ欠損症;ファーバー病;ムコ多糖症I型;ハーラー・シェイエ症候群;ムコ多糖症II型;ハンター症候群;ムコ多糖症III型;サンフィリポ症候群;ムコ多糖症IV型;モルキオ症候群;ムコ多糖症VI型;マロトー・ラミー病;ムコ多糖症VII型;スライ病;ムコ多糖症IX型;ヒアルロニダーゼ欠損症;シアリドーシス;ガラクトシアリドーシス;ムコリピドーシスII型、III型;α-マンノシドーシス;β-マンノシドーシス;フコシドーシス;アスパルチルグルコサミン尿症;シンドラー病/神崎病;シンドラー病;神崎病;ポンペ病;酸性リパーゼ欠損症;ダノン病;遊離シアル酸蓄積症;乳児型シアル酸蓄積症;サラ病;セロイドリポフスチノーシス;ファブリー病;シスチン症;シスチノーシス
Lysosomal storage disease
113
筋ジストロフィー;ジストロフィン異常症;デュシェンヌ型筋ジストロフィー;ベッカー型筋ジストロフィー;肢帯型筋ジストロフィー;先天性筋ジストロフィー;福山型先天性筋ジストロフィー;Walker-Warburg症候群;Muscle-Eye-Brain病;α-ジストログリカン異常症;インテグリンα欠損型先天性筋ジストロフィー;メロシン欠損型先天性筋ジストロフィー;Ullrich型先天性筋ジストロフィー;ラミン異常症;強直性脊椎症候群;ダイナミン2欠損型先天性筋ジストロフィー;テレソニン欠損型先天性筋ジストロフィー;ミトコンドリア異常を伴う先天性筋ジストロフィー;顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー;筋強直性ジストロフィー;エメリー・ドレイフス型筋ジストロフィー;眼咽頭筋型筋ジストロフィー;ミオチリン異常症;カベオリン異常症;デスミン異常症;サルコグリカン異常症
Muscular dystrophy
140
ドラベ症候群
Dorabe syndrome
246
メチルマロン酸血症
Methylmalonic acidemia
299
嚢胞性線維症;膵_胞線維症
Cystic fibrosis
329
無虹彩症
Aniridia