Disease 指定難病

疾患数 : 348 - 臨床試験総数 : 39,610 / 薬物総数 : 18,765 - ( DrugBank : 2,435 ) / 標的遺伝子総数 : 703 - 標的パスウェイ総数 : 305

告示 番号	疾患名 ［疾患群］	臨床試験数  |  Phase 1 / 2 / 3 / 4	薬物数 [ DrugBank ]	標的遺伝子数  |  パスウェイ数	国内患者数 医療費受給者証所持者数 (R5年度)
68	黄色靱帯骨化症 [骨] 💬 "Ossification of the ligamentum flavum", "Ossification of ligamentum flavum", "OLF" 68. 黄色靱帯骨化症 × [骨] 骨・関節疾患	1 trial    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 68. 黄色靱帯骨化症 × Some trials have no Phase data.	3 drugs   [ 3 drugs ]	1 gene   |  4 pathways	6,486人 年齢分布💬 68. 黄色靱帯骨化症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 15 30-39 99 40-49 377 50-59 866 60-69 1,268 70-74 1,052 75- 2,809
69	後縦靱帯骨化症 [骨] 💬 "Ossification of posterior longitudinal ligament" 69. 後縦靱帯骨化症 × [骨] 骨・関節疾患	2 trials    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 69. 後縦靱帯骨化症 × Some trials have no Phase data.	1 drug   [ 1 drug ]	-	31,733人 年齢分布💬 69. 後縦靱帯骨化症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 25 30-39 286 40-49 1,750 50-59 4,806 60-69 6,732 70-74 5,138 75- 12,996
70	広範脊柱管狭窄症 [骨] 💬 "Spinal stenosis", "Extensive spinal canal stenosis" 70. 広範脊柱管狭窄症 × [骨] 骨・関節疾患	127 trials    | 8 / 15 / 9 / 38 💬 70. 広範脊柱管狭窄症 × Some trials have no Phase data.	178 drugs   [ 67 drugs ]	87 genes   |  99 pathways	4,805人 年齢分布💬 70. 広範脊柱管狭窄症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 5 30-39 22 40-49 103 50-59 346 60-69 821 70-74 846 75- 2,661
71	特発性大腿骨頭壊死症 [骨] 💬 "Idiopathic osteonecrosis of the femoral head", "Idiopathic femoral head necrosis" 71. 特発性大腿骨頭壊死症 × [骨] 骨・関節疾患	2 trials    | 0 / 1 / 0 / 0 💬 71. 特発性大腿骨頭壊死症 × Some trials have no Phase data.	3 drugs   [ 3 drugs ]	3 genes   |  7 pathways	19,677人 年齢分布💬 71. 特発性大腿骨頭壊死症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 23 20-29 295 30-39 1,070 40-49 3,008 50-59 4,943 60-69 4,702 70-74 2,289 75- 3,347
172	低ホスファターゼ症 [骨] 💬 "Hypophosphatasia" 172. 低ホスファターゼ症 × [骨] 骨・関節疾患	44 trials    | 4 / 21 / 6 / 4 💬 172. 低ホスファターゼ症 × Some trials have no Phase data.	29 drugs   [ 8 drugs ]	7 genes   |  17 pathways	48人 年齢分布💬 172. 低ホスファターゼ症 × 年齢 患者数 0-9 1 10-19 2 20-29 7 30-39 7 40-49 15 50-59 8 60-69 3 70-74 2 75- 3
270	慢性再発性多発性骨髄炎 [骨] 💬 "Chronic recurrent multifocal osteomyelitis" 270. 慢性再発性多発性骨髄炎 × [骨] 骨・関節疾患	1 trial    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 270. 慢性再発性多発性骨髄炎 × Some trials have no Phase data.	11 drugs   [ 9 drugs ]	6 genes   |  71 pathways	130人 年齢分布💬 270. 慢性再発性多発性骨髄炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 3 20-29 23 30-39 16 40-49 17 50-59 25 60-69 29 70-74 14 75- 3
271	強直性脊椎炎 [骨] 💬 "Ankylosing spondylitis", "Spondylarthritis ankylopoietica" 271. 強直性脊椎炎 × [骨] 骨・関節疾患	603 trials    | 12 / 102 / 209 / 73 💬 271. 強直性脊椎炎 × Some trials have no Phase data.	302 drugs   [ 69 drugs ]	40 genes   |  146 pathways	5,353人 年齢分布💬 271. 強直性脊椎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 43 20-29 344 30-39 649 40-49 1,040 50-59 1,314 60-69 1,025 70-74 458 75- 480
272	進行性骨化性線維異形成症 [骨] 💬 "Fibrodysplasia ossificans progressiva", "FOP" 272. 進行性骨化性線維異形成症 × [骨] 骨・関節疾患	52 trials    | 2 / 32 / 20 / 0 💬 272. 進行性骨化性線維異形成症 × Some trials have no Phase data.	42 drugs   [ 10 drugs ]	28 genes   |  102 pathways	20人 年齢分布💬 272. 進行性骨化性線維異形成症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 3 20-29 5 30-39 5 40-49 - 50-59 5 60-69 2 70-74 - 75- -
273	肋骨異常を伴う先天性側弯症 [骨] 💬 "Congenital scoliosis with rib anomaly", "Congenital scoliosis" 273. 肋骨異常を伴う先天性側弯症 × [骨] 骨・関節疾患	1 trial    | 0 / 0 / 0 / 1 💬 273. 肋骨異常を伴う先天性側弯症 × Some trials have no Phase data.	1 drug   [ 1 drug ]	1 gene   |  11 pathways	24人 年齢分布💬 273. 肋骨異常を伴う先天性側弯症 × 年齢 患者数 0-9 3 10-19 8 20-29 6 30-39 2 40-49 2 50-59 1 60-69 2 70-74 - 75- -
274	骨形成不全症 [骨] 💬 "Osteogenesis Imperfecta" 274. 骨形成不全症 × [骨] 骨・関節疾患	102 trials    | 17 / 27 / 38 / 10 💬 274. 骨形成不全症 × Some trials have no Phase data.	82 drugs   [ 22 drugs ]	15 genes   |  79 pathways	156人 年齢分布💬 274. 骨形成不全症 × 年齢 患者数 0-9 1 10-19 - 20-29 67 30-39 13 40-49 24 50-59 24 60-69 15 70-74 6 75- 6
275	タナトフォリック骨異形成症 [骨] 💬 "Thanatophoric dysplasia" 275. タナトフォリック骨異形成症 × [骨] 骨・関節疾患	-	-	-	7人 年齢分布💬 275. タナトフォリック骨異形成症 × 年齢 患者数 0-9 3 10-19 1 20-29 2 30-39 1 40-49 - 50-59 - 60-69 - 70-74 - 75- -
276	軟骨無形成症 [骨] 💬 "Achondroplasia" 276. 軟骨無形成症 × [骨] 骨・関節疾患	65 trials    | 3 / 47 / 13 / 1 💬 276. 軟骨無形成症 × Some trials have no Phase data.	37 drugs   [ 6 drugs ]	5 genes   |  29 pathways	101人 年齢分布💬 276. 軟骨無形成症 × 年齢 患者数 0-9 2 10-19 2 20-29 41 30-39 12 40-49 24 50-59 13 60-69 5 70-74 1 75- 1
341	TRPV4異常症 [骨] 💬 "TRPV4 deficiency", "Metatropic dysplasia", "Spondyloepimetaphyseal dysplasia, Maroteaux type", "Pseudo-Morquio syndrome type 2", "Spondylometaphyseal dysplasia, Kozlowski type", "Brachyolmia, autosomal dominant type", "Familial digital arthropathy with brachydactyly", "Familial digital arthropathy-brachydactyly" 341. TRPV4異常症 × [骨] 骨・関節疾患	-	-	-	-