Disease 指定難病

疾患数 : 348 - 臨床試験総数 : 43,690 / 薬物総数 : 27,527 - ( DrugBank : 2,441 ) / 標的遺伝子総数 : 714 - 標的パスウェイ総数 : 315

告示 番号	疾患名 ［疾患群］	臨床試験数  |  Phase 1 / 2 / 3 / 4	薬物数 [ DrugBank ]	標的遺伝子数  |  パスウェイ数	国内患者数 R6年度医療費受給者証所持者数（修正版）
68	黄色靱帯骨化症 [骨] 💬 "Ossification of the ligamentum flavum", "Ossification of ligamentum flavum", "Ossified ligamentum flavum", "OLF" 68. 黄色靱帯骨化症 × [骨] 骨・関節疾患	2 trials    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 68. 黄色靱帯骨化症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	4 drugs   [ 4 drugs ]	1 gene   |  4 pathways	6,692人 年齢分布💬 68. 黄色靱帯骨化症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 17 30-39 90 40-49 360 50-59 955 60-69 1,319 70-74 979 75- 2,972
69	後縦靱帯骨化症 [骨] 💬 "Ossification of posterior longitudinal ligament", "Ossification of the posterior longitudinal ligament of spine" 69. 後縦靱帯骨化症 × [骨] 骨・関節疾患	3 trials    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 69. 後縦靱帯骨化症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	1 drug   [ 1 drug ]	-	32,084人 年齢分布💬 69. 後縦靱帯骨化症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 18 30-39 296 40-49 1,703 50-59 4,974 60-69 6,909 70-74 4,859 75- 13,325
70	広範脊柱管狭窄症 [骨] 💬 "Spinal stenosis", "Extensive spinal canal stenosis" 70. 広範脊柱管狭窄症 × [骨] 骨・関節疾患	146 trials    | 9 / 15 / 9 / 40 💬 70. 広範脊柱管狭窄症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	244 drugs   [ 71 drugs ]	96 genes   |  110 pathways	4,715人 年齢分布💬 70. 広範脊柱管狭窄症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 3 30-39 25 40-49 99 50-59 352 60-69 838 70-74 776 75- 2,621
71	特発性大腿骨頭壊死症 [骨] 💬 "Idiopathic osteonecrosis of the femoral head", "Idiopathic femoral head necrosis", "Osteonecrosis of the femoral head" 71. 特発性大腿骨頭壊死症 × [骨] 骨・関節疾患	45 trials    | 5 / 7 / 5 / 2 💬 71. 特発性大腿骨頭壊死症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	49 drugs   [ 23 drugs ]	15 genes   |  40 pathways	19,809人 年齢分布💬 71. 特発性大腿骨頭壊死症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 17 20-29 298 30-39 1,034 40-49 2,803 50-59 5,005 60-69 4,805 70-74 2,251 75- 3,596
172	低ホスファターゼ症 [骨] 💬 "Hypophosphatasia" 172. 低ホスファターゼ症 × [骨] 骨・関節疾患	45 trials    | 5 / 22 / 6 / 4 💬 172. 低ホスファターゼ症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	38 drugs   [ 8 drugs ]	6 genes   |  18 pathways	71人 年齢分布💬 172. 低ホスファターゼ症 × 年齢 患者数 0-9 1 10-19 3 20-29 11 30-39 9 40-49 20 50-59 13 60-69 6 70-74 1 75- 7
270	慢性再発性多発性骨髄炎 [骨] 💬 "Chronic recurrent multifocal osteomyelitis" 270. 慢性再発性多発性骨髄炎 × [骨] 骨・関節疾患	1 trial    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 270. 慢性再発性多発性骨髄炎 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	11 drugs   [ 8 drugs ]	6 genes   |  71 pathways	140人 年齢分布💬 270. 慢性再発性多発性骨髄炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 5 20-29 26 30-39 14 40-49 15 50-59 27 60-69 32 70-74 14 75- 7
271	強直性脊椎炎 [骨] 💬 "Ankylosing spondylitis", "Spondylarthritis ankylopoietica" 271. 強直性脊椎炎 × [骨] 骨・関節疾患	631 trials    | 15 / 106 / 213 / 78 💬 271. 強直性脊椎炎 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	405 drugs   [ 73 drugs ]	38 genes   |  144 pathways	5,730人 年齢分布💬 271. 強直性脊椎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 27 20-29 392 30-39 677 40-49 1,043 50-59 1,417 60-69 1,112 70-74 491 75- 571
272	進行性骨化性線維異形成症 [骨] 💬 "Fibrodysplasia ossificans progressiva", "FOP" 272. 進行性骨化性線維異形成症 × [骨] 骨・関節疾患	55 trials    | 2 / 32 / 22 / 0 💬 272. 進行性骨化性線維異形成症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	51 drugs   [ 9 drugs ]	28 genes   |  106 pathways	20人 年齢分布💬 272. 進行性骨化性線維異形成症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 2 20-29 8 30-39 3 40-49 - 50-59 5 60-69 2 70-74 - 75- -
273	肋骨異常を伴う先天性側弯症 [骨] 💬 "Congenital scoliosis with rib anomaly", "Congenital scoliosis" 273. 肋骨異常を伴う先天性側弯症 × [骨] 骨・関節疾患	1 trial    | 0 / 0 / 0 / 1 💬 273. 肋骨異常を伴う先天性側弯症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	-	-	22人 年齢分布💬 273. 肋骨異常を伴う先天性側弯症 × 年齢 患者数 0-9 3 10-19 6 20-29 6 30-39 1 40-49 3 50-59 1 60-69 1 70-74 1 75- -
274	骨形成不全症 [骨] 💬 "Osteogenesis Imperfecta" 274. 骨形成不全症 × [骨] 骨・関節疾患	108 trials    | 17 / 29 / 40 / 10 💬 274. 骨形成不全症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	113 drugs   [ 18 drugs ]	9 genes   |  51 pathways	173人 年齢分布💬 274. 骨形成不全症 × 年齢 患者数 0-9 1 10-19 3 20-29 74 30-39 20 40-49 25 50-59 23 60-69 14 70-74 7 75- 6
275	タナトフォリック骨異形成症 [骨] 💬 "Thanatophoric dysplasia" 275. タナトフォリック骨異形成症 × [骨] 骨・関節疾患	-	-	-	5人 年齢分布💬 275. タナトフォリック骨異形成症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 3 30-39 1 40-49 - 50-59 - 60-69 - 70-74 - 75- -
276	軟骨無形成症 [骨] 💬 "Achondroplasia" 276. 軟骨無形成症 × [骨] 骨・関節疾患	69 trials    | 4 / 50 / 15 / 1 💬 276. 軟骨無形成症 × 臨床試験にPhaseデータがないことがあります。	51 drugs   [ 6 drugs ]	5 genes   |  31 pathways	113人 年齢分布💬 276. 軟骨無形成症 × 年齢 患者数 0-9 2 10-19 4 20-29 47 30-39 10 40-49 26 50-59 15 60-69 7 70-74 1 75- 1
341	TRPV4異常症 [骨] 💬 "TRPV4 deficiency", "Metatropic dysplasia", "Spondyloepimetaphyseal dysplasia, Maroteaux type", "Pseudo-Morquio syndrome type 2", "Spondylometaphyseal dysplasia, Kozlowski type", "Brachyolmia, autosomal dominant type", "Familial digital arthropathy with brachydactyly", "Familial digital arthropathy-brachydactyly" 341. TRPV4異常症 × [骨] 骨・関節疾患	-	-	-	4人 年齢分布💬 341. TRPV4異常症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 3 30-39 - 40-49 - 50-59 - 60-69 - 70-74 - 75- 1