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Target Gene/Pathway Pathway / Gene

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No.

KEGG GENES

KEGG PATHWAY

KEGG DRUG

DrugBank

指定難病告示番号

1

5件: Purine metabolism, cGMP-PKG signaling pathway, Hormone signaling, Vascular smooth muscle contraction, Oxytocin signaling pathway

Vosoritide 💬

Name	Other Names
Vosoritide	Vosoritide (USAN/INN) Vosoritide (genetical recombination) (JAN) Voxzogo (TN) VOSORITIDE ボソリチド (遺伝子組換え) (JAN) Vosoritide (USAN/INN) Vosoritide (genetical recombination) (JAN) ボックスゾゴ

3件: 19, 195, 276 💬

告示番号	日本語名	英語名
19	ライソゾーム病;ゴーシェ病;ニーマン・ピック病A型、B型／酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症;ニーマン・ピック病A型、B型;ニーマン・ピック病;酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症;ニーマン・ピック病C型;GM1ガングリオシドーシス;GM2ガングリオシドーシス;テイ・サックス病;サンドホフ病;クラッベ病;異染性白質ジストロフィー;マルチプルサルファターゼ欠損症;ファーバー病;ムコ多糖症I型;ハーラー・シェイエ症候群;ムコ多糖症II型;ハンター症候群;ムコ多糖症III型;サンフィリポ症候群;ムコ多糖症IV型;モルキオ症候群;ムコ多糖症VI型;マロトー・ラミー病;ムコ多糖症VII型;スライ病;ムコ多糖症IX型;ヒアルロニダーゼ欠損症;シアリドーシス;ガラクトシアリドーシス;ムコリピドーシスII型、III型;α-マンノシドーシス;β-マンノシドーシス;フコシドーシス;アスパルチルグルコサミン尿症;シンドラー病／神崎病;シンドラー病;神崎病;ポンペ病;酸性リパーゼ欠損症;ダノン病;遊離シアル酸蓄積症;乳児型シアル酸蓄積症;サラ病;セロイドリポフスチノーシス;ファブリー病;シスチン症;シスチノーシス	Lysosomal storage disease
195	ヌーナン症候群	Noonan syndrome
276	軟骨無形成症	Achondroplasia

2

5件: Purine metabolism, cGMP-PKG signaling pathway, Hormone signaling, Vascular smooth muscle contraction, Oxytocin signaling pathway

Erythrityl tetranitrate 💬

Erythrityl tetranitrate

1件: 46 💬