Disease 指定難病

疾患数 : 348 - 臨床試験総数 : 39,610 / 薬物総数 : 18,765 - ( DrugBank : 2,435 ) / 標的遺伝子総数 : 703 - 標的パスウェイ総数 : 305

告示 番号	疾患名 ［疾患群］	臨床試験数  |  Phase 1 / 2 / 3 / 4	薬物数 [ DrugBank ]	標的遺伝子数  |  パスウェイ数	国内患者数 医療費受給者証所持者数 (R5年度)
66	IgA腎症 [腎] 💬 "IgA nephropathy", "IgA nephritis", "Berger disease", "IgA-IgG nephropathy" 66. IgA腎症 × [腎] 腎・泌尿器疾患	349 trials    | 15 / 116 / 113 / 37 💬 66. IgA腎症 × Some trials have no Phase data.	251 drugs   [ 75 drugs ]	43 genes   |  152 pathways	14,333人 年齢分布💬 66. IgA腎症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 96 20-29 1,324 30-39 1,880 40-49 3,142 50-59 3,506 60-69 2,390 70-74 1,056 75- 939
67	多発性嚢胞腎 [腎] 💬 "Polycystic kidney disease", "PKD", "PCKD", "Polycystic kidney", "Autosomal dominant PKD", "ADPKD", "Autosomal recessive PKD", "ARPKD" 67. 多発性嚢胞腎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	233 trials    | 16 / 74 / 97 / 15 💬 67. 多発性嚢胞腎 × Some trials have no Phase data.	188 drugs   [ 54 drugs ]	60 genes   |  165 pathways	13,427人 年齢分布💬 67. 多発性嚢胞腎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 3 20-29 194 30-39 1,099 40-49 3,085 50-59 4,197 60-69 2,733 70-74 1,054 75- 1,062
109	非典型溶血性尿毒症症候群 [腎] 💬 "Atypical hemolytic uremic syndrome", "Atypical HUS", "aHUS" 109. 非典型溶血性尿毒症症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	123 trials    | 0 / 32 / 46 / 4 💬 109. 非典型溶血性尿毒症症候群 × Some trials have no Phase data.	29 drugs   [ 6 drugs ]	2 genes   |  11 pathways	100人 年齢分布💬 109. 非典型溶血性尿毒症症候群 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 13 30-39 22 40-49 16 50-59 21 60-69 10 70-74 1 75- 16
218	アルポート症候群 [腎] 💬 "Alport syndrome" 218. アルポート症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	41 trials    | 3 / 19 / 9 / 1 💬 218. アルポート症候群 × Some trials have no Phase data.	32 drugs   [ 19 drugs ]	8 genes   |  44 pathways	300人 年齢分布💬 218. アルポート症候群 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 2 20-29 77 30-39 48 40-49 61 50-59 53 60-69 47 70-74 7 75- 5
219	ギャロウェイ・モワト症候群 [腎] 💬 "Galloway-Mowat syndrome" 219. ギャロウェイ・モワト症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	-	-	-	2人 年齢分布💬 219. ギャロウェイ・モワト症候群 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 2 20-29 - 30-39 - 40-49 - 50-59 - 60-69 - 70-74 - 75- -
220	急速進行性糸球体腎炎 [腎] 💬 "Rapidly progressive glomerulonephritis" 220. 急速進行性糸球体腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	4 trials    | 0 / 1 / 2 / 0 💬 220. 急速進行性糸球体腎炎 × Some trials have no Phase data.	9 drugs   [ 5 drugs ]	3 genes   |  14 pathways	1,370人 年齢分布💬 220. 急速進行性糸球体腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 24 30-39 23 40-49 40 50-59 117 60-69 199 70-74 257 75- 710
221	抗糸球体基底膜腎炎 [腎] 💬 "Anti-glomerular basement membrane disease", "Goodpasture syndrome" 221. 抗糸球体基底膜腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	9 trials    | 0 / 3 / 1 / 0 💬 221. 抗糸球体基底膜腎炎 × Some trials have no Phase data.	8 drugs   [ 4 drugs ]	2 genes   |  20 pathways	421人 年齢分布💬 221. 抗糸球体基底膜腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 9 30-39 5 40-49 12 50-59 55 60-69 78 70-74 74 75- 187
222	一次性ネフローゼ症候群 [腎] 💬 "Primary nephrotic syndrome", "Minimal change nephrotic syndrome", "MCNS", "Membranous nephropathy", "Focal segmental glomerulosclerosis", "FSGS", "Membranoproliferative glomerulonephritis", "MPGN" 222. 一次性ネフローゼ症候群 × [腎] 腎・泌尿器疾患	382 trials    | 32 / 132 / 80 / 36 💬 222. 一次性ネフローゼ症候群 × Some trials have no Phase data.	278 drugs   [ 98 drugs ]	73 genes   |  197 pathways	13,694人 年齢分布💬 222. 一次性ネフローゼ症候群 × 年齢 患者数 0-9 7 10-19 83 20-29 1,831 30-39 1,523 40-49 1,837 50-59 2,187 60-69 2,106 70-74 1,456 75- 2,664
223	一次性膜性増殖性糸球体腎炎 [腎] 💬 "Primary membranoproliferative glomerulonephritis", "Primary MPGN", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I", "Primary MPGN I", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type III", "Primary MPGN III" 223. 一次性膜性増殖性糸球体腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	-	-	-	398人 年齢分布💬 223. 一次性膜性増殖性糸球体腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 5 20-29 62 30-39 39 40-49 45 50-59 69 60-69 58 70-74 49 75- 71
224	紫斑病性腎炎 [腎] 💬 "Purpura nephritis", "Henoch-Schönlein purpura nephritis", "HSPN" 224. 紫斑病性腎炎 × [腎] 腎・泌尿器疾患	16 trials    | 1 / 3 / 0 / 4 💬 224. 紫斑病性腎炎 × Some trials have no Phase data.	32 drugs   [ 21 drugs ]	15 genes   |  56 pathways	1,130人 年齢分布💬 224. 紫斑病性腎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 11 20-29 148 30-39 114 40-49 189 50-59 188 60-69 180 70-74 116 75- 184
225	先天性腎性尿崩症 [腎] 💬 "Congenital nephrogenic diabetes insipidus", "Hereditary nephrogenic diabetes insipidus", "Nephrogenic diabetes insipidus" 225. 先天性腎性尿崩症 × [腎] 腎・泌尿器疾患	17 trials    | 2 / 5 / 0 / 2 💬 225. 先天性腎性尿崩症 × Some trials have no Phase data.	40 drugs   [ 19 drugs ]	33 genes   |  67 pathways	46人 年齢分布💬 225. 先天性腎性尿崩症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 23 30-39 7 40-49 8 50-59 3 60-69 3 70-74 - 75- 2
226	間質性膀胱炎（ハンナ型） [腎] 💬 "Interstitial cystitis with Hunners ulcer", "Interstitial cystitis" 226. 間質性膀胱炎（ハンナ型） × [腎] 腎・泌尿器疾患	163 trials    | 12 / 63 / 26 / 9 💬 226. 間質性膀胱炎（ハンナ型） × Some trials have no Phase data.	158 drugs   [ 58 drugs ]	79 genes   |  142 pathways	1,116人 年齢分布💬 226. 間質性膀胱炎（ハンナ型） × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 13 30-39 26 40-49 93 50-59 165 60-69 263 70-74 196 75- 360
315	ネイルパテラ症候群（爪膝蓋骨症候群）／ＬＭＸ１Ｂ関連腎症 [腎] 💬 "Nail-Patella syndrome", "LMX1B-associated nephropathy" 315. ネイルパテラ症候群（爪膝蓋骨症候群）／ＬＭＸ１Ｂ関連腎症 × [腎] 腎・泌尿器疾患	-	-	-	10人 年齢分布💬 315. ネイルパテラ症候群（爪膝蓋骨症候群）／ＬＭＸ１Ｂ関連腎症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 2 30-39 1 40-49 2 50-59 3 60-69 2 70-74 - 75- -
335	ネフロン癆 [腎] 💬 "Nephronophthisis", "NPHP", "NPH" 335. ネフロン癆 × [腎] 腎・泌尿器疾患	1 trial    | 0 / 0 / 0 / 0 💬 335. ネフロン癆 × Some trials have no Phase data.	1 drug   [ - ]	-	22人 年齢分布💬 335. ネフロン癆 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 18 30-39 2 40-49 1 50-59 - 60-69 - 70-74 - 75- -